青霉素是一種廣泛可用且價(jià)格合理的抗生素，可能是扭轉(zhuǎn)風(fēng)濕性心臟病 (RHD) 對(duì)發(fā)展中國家兒童的致命影響的關(guān)鍵。這是根據(jù)在烏干達(dá)完成并發(fā)表在《新英格蘭醫(yī)學(xué)雜志》上的一項(xiàng)大規(guī)模隨機(jī)對(duì)照試驗(yàn)的新發(fā)現(xiàn)得出的。

RHD 是由風(fēng)濕熱引起的嚴(yán)重心臟損傷——一種由鏈球菌細(xì)菌(也稱為鏈球菌性咽喉炎)治療不當(dāng)、反復(fù)感染引起的疾病。盡管由于鏈球菌性咽喉炎的迅速檢測和治療已在等國家廣泛根除，但風(fēng)濕熱在撒哈拉以南非洲等發(fā)展中國家仍然普遍存在。目前估計(jì)全世界有 4,050 萬人患有風(fēng)濕性心臟病，每年有 306,000 人死于風(fēng)濕性心臟病。大多數(shù)受影響的人是 25 歲以下的兒童、青少年和年輕人。

“我們從之前的研究中了解到，雖然它并不總是有充分的記錄，但撒哈拉以南非洲地區(qū)的風(fēng)濕性心臟病患者人數(shù)仍然是最多的，死于該病的人數(shù)也最多，”克雷格·塞布爾說，醫(yī)學(xué)博士，國家兒童醫(yī)院心臟病學(xué)副主任，該研究的共同資深作者。“這項(xiàng)研究是第一個(gè)大規(guī)模臨床試驗(yàn)，表明早期發(fā)現(xiàn)并預(yù)防性治療青霉素是可行的，可以防止風(fēng)濕性心臟病的進(jìn)展和對(duì)兒童心臟造成進(jìn)一步損害。”

該研究由來自國家兒童醫(yī)院、辛辛那提兒童醫(yī)療中心、烏干達(dá)心臟研究所和澳大利亞墨爾本默多克兒童研究所等機(jī)構(gòu)的兒科心臟專家組成的國際小組領(lǐng)導(dǎo)。

“我們的研究發(fā)現(xiàn)，一種廉價(jià)且容易獲得的青霉素可以防止?jié)摲燥L(fēng)濕性心臟病進(jìn)展為更嚴(yán)重的、不可逆轉(zhuǎn)的瓣膜損傷，這在我們幾乎無法或無法進(jìn)行瓣膜手術(shù)的醫(yī)院中很常見，”共同主要作者 Emmy Okello 說，醫(yī)學(xué)博士，烏干達(dá)心臟研究所心臟病學(xué)主任。

對(duì)于辛辛那提兒童醫(yī)院心臟病學(xué)副教授兼共同主要作者 Andrea Beaton 醫(yī)學(xué)博士來說，這是第一個(gè)針對(duì)風(fēng)濕性心臟病的當(dāng)代隨機(jī)對(duì)照試驗(yàn)。“結(jié)果本身非常重要，但也表明高質(zhì)量的臨床試驗(yàn)是可行的，可以解決這種被忽視的心血管疾病，”她說。

比頓等人。將審判命名為 Gwoko Adunu pa Lutino (GOAL)，意思是“保護(hù)孩子的心臟”。該研究招募了 818 名烏干達(dá) 5 至 17 歲被診斷患有潛在風(fēng)濕性心臟病的兒童和青少年，以觀察注射青霉素是否能有效防止他們的心臟病惡化。