50年前首次發(fā)現(xiàn)的一種藥物，長期用作咳嗽和呼吸道疾病的藥物，似乎在治療另一種疾病(帕金森氏病)方面顯示出了希望。

自從1970年代以來，氨溴索一直是咳嗽混合物中的一種活性成分，近年來由于其明顯的潛力可以阻止帕金森氏癥的發(fā)展而受到了研究，今年該藥物已經(jīng)通過了兩個重要的里程碑，可能使我們更接近于希望得到治療。

上個月，由倫敦大學(xué)學(xué)院(UCL)領(lǐng)導(dǎo)的多機構(gòu)研究小組報告了一項小型II期臨床試驗的結(jié)果，該研究表明氨溴索對帕金森氏病患者是安全且耐受性良好的，同時暗示可能存在神經(jīng)保護作用需要在后續(xù)試驗中進一步檢查。

基于這些結(jié)果，上周宣布了一項資金，以繼續(xù)在帕金森氏癥人群中評估氨溴索的下一步，同時還尋求更多地了解個體患者基因型可能如何導(dǎo)致這種疾病。

“氨溴索的研究很重要，因為尚無可用于減慢，停止或逆轉(zhuǎn)帕金森氏癥的療法，”治療帕金森氏癥基金會的研究副主任西蒙·斯托特(Simon Stott)說。

“目前所有的藥物都只能治療該病的癥狀-它們對延緩帕金森氏病的進展無能為力。”

在最新的開放標(biāo)簽試驗中，在六個月期間每天服用氨溴索的同時，對17例該病患者進行了監(jiān)測。

除了檢查該劑量療法是否安全之外，研究人員還希望觀察氨溴索是否會穿越血腦屏障，以及該療法在有無基因突變的患者之間如何發(fā)揮不同作用。GBA1(葡萄糖腦苷脂酶基因)。

此類GBA1突變被認(rèn)為是帕金森氏癥最重要的遺傳危險因素，其基因變異使人們更容易在年輕時罹患該疾病，并且癥狀發(fā)作更快。

科學(xué)家認(rèn)為，發(fā)生這種情況是因為該突變抑制了葡萄糖腦苷脂酶蛋白(稱為GCase)的自然釋放，該蛋白在大腦中執(zhí)行清理過程，從而防止了另一種稱為α-突觸核蛋白的蛋白質(zhì)的有害堆積，這被認(rèn)為是關(guān)鍵我們在帕金森案中看到的認(rèn)知功能障礙的罪魁禍?zhǔn)住?/p>

UCL的首席研究員兼神經(jīng)學(xué)家Tony Schapira說：“通過提高GCase的水平，氨溴索可以清除細(xì)胞中的廢物，理想情況下可以使細(xì)胞保持更長的健康時間，并且可以減慢帕金森氏癥的進展。”

先前在人體細(xì)胞和動物模型上進行的實驗表明，氨溴索可以幫助增加GCase蛋白，同時降低α-突觸核蛋白的水平，這就是為什么這種古老的止咳糖漿藥物有望成為治療帕金森氏病的潛在方法。

我們還沒有到那里，因為這項新試驗的結(jié)果需要在更大的試驗中復(fù)制，但是研究人員說，到目前為止，這些跡象是有希望的。

在該研究中，該實驗表明該藥物成功穿透了血腦屏障，并使參與者腦脊液中的GCase蛋白水平提高了約35%，同時該藥物對患者的安全性和耐受性良好，且沒有不良反應(yīng)報告。

研究人員沒有發(fā)現(xiàn)有GBA1突變的患者和沒有GBA1突變的患者之間的反應(yīng)有差異-結(jié)果的另一個方面需要進一步研究。

此外，在運動障礙學(xué)會統(tǒng)一帕金森病評分量表(MDS-UPDRS)上對患者身體運動能力的評估顯示，參與者的運動評分平均略微提高了許多點，表明該藥物可能具有積極作用對帕金森氏病患者運動控制的影響。

不過，這是一個很大的“力量”，因為研究人員強調(diào)測試MDS-UPDRS分?jǐn)?shù)只是該小型試驗的許多次要結(jié)果之一，而該試驗并未涉及將安慰劑給予對照組。

由于存在這些局限性，研究小組表示，在就該藥物對運動和其他帕金森癥狀的影響得出更堅定的結(jié)論之前，需要進行進一步的測試。

作者指出：“但是，這些變化支持了臨床印象，即在服用氨溴索的受試者中未觀察到氨溴索的實質(zhì)性有害作用，包括對其帕金森氏病運動特征的任何不利影響，”作者指出。