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蛋白質(zhì)的遺傳研究是復(fù)雜疾病藥物開發(fā)的突破

由布里斯托大學(xué)的MRC綜合流行病學(xué)組(MRC-IEU)的研究人員領(lǐng)導(dǎo)的一項(xiàng)關(guān)于血液蛋白質(zhì)水平的創(chuàng)新遺傳研究,證明了遺傳數(shù)據(jù)如何通過(guò)確定蛋白質(zhì)對(duì)疾病的因果關(guān)系來(lái)支持藥物靶標(biāo)的優(yōu)先排序。疾病。

布里斯托研究人員與制藥公司合作,開發(fā)了一種綜合分析管道,利用蛋白質(zhì)水平的遺傳預(yù)測(cè)對(duì)藥物靶標(biāo)進(jìn)行優(yōu)先排序,并量化了這種方法降低藥物開發(fā)失敗率的潛力。

蛋白質(zhì)的遺傳研究還處于初期。這項(xiàng)發(fā)表在《自然遺傳學(xué)》上的研究的目的是確定蛋白質(zhì)靶點(diǎn)效應(yīng)的遺傳預(yù)測(cè)是否可以預(yù)測(cè)藥物試驗(yàn)的成功。來(lái)自英國(guó)布里斯托大學(xué)的 鄭潔博士,湯姆·岡特教授和同事們與制藥公司合作,建立了一個(gè)跨學(xué)科的合作來(lái)解決這個(gè)科學(xué)問(wèn)題。

研究人員使用一組遺傳流行病學(xué)方法,包括孟德爾隨機(jī)化和遺傳共定位,建立了針對(duì)225種人類疾病的1002種血漿蛋白的因果網(wǎng)絡(luò)。通過(guò)這樣做,他們確定了65種蛋白質(zhì)對(duì)52種疾病的111種可能的因果作用,涉及廣泛的疾病領(lǐng)域。這項(xiàng)研究的結(jié)果可通過(guò)EpiGraphDB訪問(wèn)。

主要作者鄭博士說(shuō),他們估計(jì)的蛋白質(zhì)對(duì)人類疾病的影響可用于預(yù)測(cè)針對(duì)這些蛋白質(zhì)的藥物的影響。

“該分析渠道可用于驗(yàn)證新型藥物靶標(biāo)的功效和潛在不良反應(yīng),并提供證據(jù)將現(xiàn)有藥物重新用于其他適應(yīng)癥。

“這項(xiàng)研究為未來(lái)的組學(xué)遺傳學(xué)研究奠定了堅(jiān)實(shí)的方法論基礎(chǔ)。下一步是將分析方案用于研究的藥物合作者在早期藥物靶標(biāo)驗(yàn)證流程中使用。我們希望這些發(fā)現(xiàn)將支持進(jìn)一步的藥物開發(fā),以提高藥物試驗(yàn)的成功率,降低藥物成本并使患者受益。”鄭博士說(shuō)。

湯姆憔悴,健康和生物醫(yī)學(xué)信息學(xué),布里斯托大學(xué)的教授,和NIHR布里斯托爾生物醫(yī)學(xué)研究中心的一員,補(bǔ)充說(shuō):“我們的研究使用由世界各地的許多研究人員(被整理出版的公開數(shù)據(jù)顯示 MRC-IEU OpenGWAS數(shù)據(jù)庫(kù)),并真正展示了開放數(shù)據(jù)共享在實(shí)現(xiàn)健康研究中的新發(fā)現(xiàn)方面的潛力。我們已經(jīng)證明,對(duì)現(xiàn)有數(shù)據(jù)的這種重用提供了一種有效的方法來(lái)降低藥物開發(fā)成本,并有望為健康和社會(huì)帶來(lái)好處。”

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